Drogas experimentales para enfermos serios, una ‘falsa esperanza’ según expertos

LOS ANGELES TIMES —  Mike DeBartoli es un hombre desesperado por rescatarse. Este exbombero sufre de esclerosis lateral amiotrófica, un trastorno degenerativo de los nervios conocido como la enfermedad de Lou Gehrig, que usualmente termina con la vida del paciente en cinco años. DeBartoli ya ha pasado un año en tratamiento clínico, y toma cuatro pastillas del día que podrían haber sido un placebo. Nada ayudó.

Ahora camina con dificultad, se cae con frecuencia y está perdiendo su capacidad de respirar por su cuenta. Este hombre de 55 años de edad, residente de Tracy, California, tiene sus esperanzas puestas en una droga experimental fabricada por Genetech.

Para obtener la GDC-0134, tal como se conoce el compuesto, DeBartoli no quiere la ayuda de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés). Y, con la nueva ley de California llamada ‘Right to Try’ (Derecho a probar), ya no la necesita.

La norma, que entró en vigor el 1 de enero pasado, permite a los pacientes utilizar medicamentos mientras éstos están aún siendo probados. Con el respaldo de dos médicos, una persona enferma y sospechada de tener menos de un año de vida por delante puede apelar directamente a una compañía farmacéutica para obtener acceso al medicamento.

Ian Calderón, líder de la mayoría de la Asamblea, quien patrocinó la medida, afirmó que ésta contó con respaldo de ambos partidos porque el programa de la FDA “era engorroso, y había demasiado papeleo para llenar. Realmente no era respetuoso con el tiempo de vida que muchos pacientes tenían”.

En un tiempo en que el acuerdo sobre cualquier tema parece imposible en el país, el derecho a probar es una rareza. Creado por el Goldwater Institute, de perfil libertario, ha sido adoptado en 33 estados con el apoyo de todo el espectro político. También se encuentra pendiente en los 17 estados restantes, donde es rutinariamente respaldado por los diferentes partidos.

El más reciente admirador de la medida es el presidente Trump, quien afirmó que la precaución de la FDA para conceder a los pacientes terminales el acceso a ciertos medicamentos “siempre le ha molestado”.

Pero a pesar de su atractivo populista, el empuje por normas vinculadas con el derecho a probar ha generado la ira de especialistas en ética, expertos en seguridad de drogas y un excomisionado de la FDA. Todos ellos sostienen que las leyes no hacen prácticamente nada para ampliar el acceso de los pacientes a medicamentos eficaces, e injustamente responsabilizan a la FDA como el villano del tema.

La aprobación de normas estatales “crea caos” y socava un programa federal más analizado, que equilibra la necesidad de opciones de los pacientes, el deseo de las compañías farmacéuticas de proteger sus inversiones y el deber del gobierno de evaluar la seguridad y efectividad de los fármacos, detalló el Dr. Andrew von Eschenbach, quien lideró la FDA desde 2006 a 2009. El programa “de uso compasivo” de la agencia podría mejorarse, resaltó además. Pero las normas del derecho a probar no logran eso.

Una medida federal también podría allanar el camino para ciertas polémicas reformas de la FDA que acelerarían la aprobación de drogas y flexibilizarían algunos requisitos. El Dr. Scott Gottlieb, nominado por Trump para liderar la agencia, se ha manifestado a favor de acelerar los procesos de pruebas.

“Cambiaremos muchas reglas”, le dijo Trump a los fabricantes de medicamentos que visitaron la Casa Blanca.

Bajo las normas del derecho a probar, un paciente terminal puede intentar acceder a un medicamento experimental si éste es candidato activo para la aprobación de la FDA y ha exitosamente aprobado un ensayo clínico de ‘Fase 1’ que explora su seguridad -a varias dosis- en voluntarios humanos.

La norma está muy lejos de la prueba de que un medicamento funcionará, o que no tendrá efectos secundarios que podrían dañar al paciente o aumentar la incomodidad de sus últimos días. Las farmacéuticas no están obligadas a proporcionar medicación experimental.

Las leyes del derecho a probar ofrecen a los pacientes una alternativa al uso compasivo, o “programa de acceso ampliado”, que la FDA ha implementado durante más de dos décadas. Cerca de 1,821 solicitudes se presentan cada año, y aproximadamente el 99% de ellas son aprobadas, conforme la agencia.

Los pedidos de emergencia “generalmente se otorgan de inmediato, por teléfono; y los no urgentes se procesan en un promedio de cuatro días”, afirmó el Dr. Peter Lurie, comisionado adjunto de la FDA, ante un comité del Senado, en septiembre pasado. El proceso de solicitud se simplificó en junio de 2016 para reducir la documentación requerida de ocho documentos a uno, que puede completarse en 45 minutos, destacó.

Sin embargo, los partidarios del derecho a intentar se quejan de que el proceso toma demasiado tiempo y es muy restrictivo. En términos más amplios, dicen, estas personas no deberían pedirle nada a una agencia gubernamental en primer lugar.

Cuando un paciente está luchando por su vida, “no debería tener que luchar también con el gobierno”, afirmó Starlee Coleman, quien redactó el modelo de ley del derecho a probar para los estados. “Esta es la libertad más fundamental que tenemos: el derecho de salvar nuestra propia vida”, agregó.

El vicepresidente Mike Pence, quien firmó un proyecto de ley del derecho a probar cuando era gobernador de Indiana, dijo recientemente a los partidarios que esperaba tener una norma federal muy pronto en el escritorio de Trump.

Ese proyecto, tal como está escrito actualmente, difiere del programa de la FDA de varias maneras. Entre ellas, prohíbe a la FDA considerar las experiencias de los pacientes del derecho a probar en las decisiones de aceptación de las drogas experimentales. Hoy en día, la agencia puede detener los ensayos clínicos en curso o retrasar la aprobación de un medicamento si un fármaco acelera la muerte de un paciente o provoca efectos secundarios graves.

Ese requisito hace casi imposible para los laboratorios farmacéuticos conceder los pedidos de pacientes como DeBartoli, remarcó Coleman. La muerte previsible de un paciente de uso compasivo pondría en peligro la inversión multimillonaria de una empresa, explicó. Sin embargo, Lurie disputa este punto. Cuando alguien muere, la FDA toma en cuenta el estado extremo del paciente, aseguró.

En más de 11,000 casos de uso compasivo durante la década pasada, las muertes de pacientes han detenido el progreso de aprobación de una droga sólo en dos ocasiones, precisó. En ambas, los medicamentos volvieron al ruedo después de un breve retraso.

La verdadera razón por la cual las compañías no están ansiosas por proveer drogas experimentales es que “no quieren involucrarse”, aseguró Arthur Caplan, experto en bioética de la Universidad de Nueva York. Ese problema no será resuelto por las leyes del derecho a probar, dijo.

Los laboratorios están preparados para la aprobación de sus productos a través del riguroso proceso de la FDA, no para darle sus drogas a los pacientes antes de presentarlas ante el FDA, continuó Caplan. Muchos no saben qué dosis recomendar, y mucho menos cómo distribuirlas y cuánto deben cobrarlas. Para las compañías inescrupulosas que han conseguido un fármaco a través de una prueba inicial, el lenguaje “completamente vago” de las medidas acerca de lo que puede cobrarse brinda la posibilidad de aprovecharse de los pacientes, añadió.

Por otra parte, la mayoría de las compañías tienen cantidades limitadas de estos fármacos y ninguna política acerca de cómo entregarlos o asignarlos entre todos los que las desean, manifestó Caplan. Finalmente, cuando un paciente muere o sufre efectos adversos por una medicación experimental, las empresas temen menos que la FDA se entere de ello que la deserción de sus inversores.

Caplan sabe bien de ello porque, en 2015, Janssen Biotech Inc. le pidió a él y sus colegas del Langone Medical Center, de NYU, que crearan un modelo para “un comité consultivo de uso compasivo” para un medicamento para el mieloma, llamado daratumumab. Fue la primera iniciativa de su tipo, lo cual resalta lo mal preparadas que están las compañías para manejar las solicitudes del derecho a probar (daratumumab fue aprobado en noviembre pasado y ahora se vende como Darzalex).

Caplan considera que las medidas del derecho a probar son ‘leyes optimistas’, que no resuelven las deficiencias del programa de la FDA y que, en cambio, deshacen sus beneficios. “Si se cierra el programa de acceso de la FDA, la idea de que la gente desesperada podría recibir medicamentos la mañana siguiente no es cierta”, afirmó.

Tampoco es cierto que un mayor acceso a los medicamentos experimentales ayudará en gran medida a pacientes como DeBartoli, añadió el Dr. Adams Dudley, quien dirige el Center for Healthcare Value, de UC San Francisco. Las cuentas simplemente no cierran. Casi dos tercios de los medicamentos que ingresan a los ensayos clínicos se aprueban en la primera ronda de pruebas de seguridad y son elegibles para las solicitudes del derecho a probar. Pero pocos son útiles en esa instancia, dijo Dudley.

Entre 108 drogas candidatas abandonadas después de un ensayo clínico de Fase 2 -donde se exploran la seguridad y la efectividad preliminar-, un 20% fallaron porque eran inseguras para pacientes enfermos, y apenas más de la mitad quedaron eliminadas porque parecían ineficaces, según un estudio de 2011.

Más drogas fallaron en los ensayos de Fase 3, donde la eficacia se evalúa rigurosamente. En esta etapa, el 21% no aprobó debido a problemas de seguridad, y dos tercios fueron descartadas porque no parecían funcionar. “No hay una enorme cantidad de drogas que, si la FDA saliera del camino y dejara que los pacientes las consuman, serían útiles”, remarcó Dudley. “Hay pacientes que son muy pasionales al respecto, y es obvio que uno sentirá empatía con ellos”, agregó. “Pero los médicos y enfermeros saben que los efectos secundarios pueden ser terribles, y que podrían incluso impedir una muerte pacífica. Muchos lo consideran una falsa esperanza”.

Por su parte, DeBartoli afirmó que prefiere tener una falsa esperanza, que nada. “Algo tienes que intentar”, manifestó.

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Traducción: Valeria Agis